神経線維腫症1型に有効な薬セルメチニブ~日本の現在の状況

三姉妹

この夏の事。

一昨年から何も動きが無いセルメチニブの状況について、アストラゼネカに問い合わせてみました。

セルメチニブ

神経線維腫症1型(またの名をレックリングハウゼン病)の患者に起こることなのですが、神経に腫瘍が出来ると言う厄介な病気。

神経に出来るのでその腫瘍は簡単に切除できません。

切除すると必ずと言って良いほど神経をキズ付けてしまいます。

その腫瘍に有効な薬がセルメチニブ。

以下アストラゼネカのサイトより↓↓

公開日2020年 7月 02日

米国の製造販売承認に続き、その他地域でも承認申請を検討中

第Ⅱ相SPRINT試験において、セルメチニブは叢状神経線維腫を有する
NF1小児患者さんの腫瘍縮小効果を示す

アストラゼネカ株式会社(本社:大阪市北区、代表取締役社長:ステファン・ヴォックスストラム、以下、アストラゼネカ)は、6月22日、セルメチニブ硫酸塩(以下、セルメチニブ)が希少遺伝性疾患1である神経線維腫症1型(NF1)の治療薬として、日本における希少疾病用医薬品指定を取得いたしましたのでお知らせいたします。

NF1患者さんの約30~50%は、神経鞘で増殖する腫瘍である叢状神経線維腫(PN)を有しています2。これらのPNは、外見の変化、運動機能障害、疼痛、気道機能不全、視覚障害、腸や膀胱の機能不全および変形などの病的状態を引き起こす可能性があります3

厚生労働省は、患者数が5万人未満で、アンメットメディカルニーズが高い疾病の治療を目的とした医薬品に対して、希少疾病用医薬品指定を行っています。

アストラゼネカのオンコロジー研究開発エグゼクティブバイスプレジデントであるJosé Baselga は次のように述べています。「NF1は子供たちに甚大な影響を及ぼす可能性があり、NF1の症状であるPNおよび関連する臨床的問題に対する新たな治療薬が緊急に必要とされています。しかしながら、ほとんどの国でその治療選択肢は限られており、今回の指定は、NF1に対する初の治療薬を日本の小児患者さんに提供できる重要な一歩となります」。

米国国立がん研究所(NCI)の米国癌治療評価プログラム(CTEP)によるSPRINT試験の第Ⅰ相および第Ⅱ相のStratum1における客観的奏効率(ORR)は、セルメチニブ単剤を経口投与(1日2回)したPNを有するNF1の小児患者さんにおいて66%(50例中33例、部分奏効を含む)を示しました。ORRは、完全奏効または20%以上の腫瘍縮小を評価基準とする部分奏効が確認された患者数から算出しています。

セルメチニブは、アストラゼネカとMSDが共同開発、商業化を進めている薬剤で、2020年4月に、症候性かつ手術不能なPNを有する2歳以上のNF1小児患者さんに対する治療薬として米国で承認されました。また、PNを有するNF1を適応症とする承認申請が欧州医薬品庁によって受理・審査中であり、その他の地域においても承認申請を検討しています。

※ セルメチニブは本邦では未承認です。

アストラゼネカ

それから2年が経過し、その間、治験が行われている事を探し当て、アストラゼネカに連絡しましたが治験の受付は終了していました。

しかし、その時アストラゼネカの方に、「一回目の治験結果を元に、国に申請する予定です」と言う嬉しい情報を入手。

それでも未だに承認されておらず、長女ちゃんが通う大学病院の先生に毎回セルメチニブのことを聞いていますが、未だに承認されていないようでした。

しびれを切らしたイッサンは、再度アストラゼネカに連絡することに。

アストラゼネカではない?

アストラゼネカに電話し、一昨年に電話したことを伝えると、驚きの答えが返ってきたのです!

「セルメチニブに関してはアストラゼネカではなく、アレクシオン・ファーマ・合同会社の取り扱いになってますので、弊社ではございません。」

な、な、な、なんですと!?

そんな事一切知りませんでしたけど!!

一瞬よく分からなかったので、「一昨年はそちらに電話して教えて頂いたのですか?」と尋ねると、「現在はアレクシオン・ファーマ・合同会社の取り扱いになっております」

と、同じことの繰り返しで何の説明もしてくれません。

アレクシオンの電話番号を教えてもらい。電話を切りました。

ちょっとした絶望感を味わいながら・・・。

アレクシオンに電話

教えられたアレクシオン・ファーマ・合同会社の電話番号に電話し、アストラゼネカからこちらに電話するように言われたことを伝え、セルメチニブのことを聞いてみました。

すると、「現時点ではお客様にお伝えできる情報はございません」とのことでした。

その後も結構食い下がって色々尋ねたんですが、何の進展も無し。

現在の状況も今後の状況も何も分からずじまいでした。

電話を切る前に、「うちの娘にはその薬が必要ですので、どうか一日でも早く承認を得られるように頑張って下さい!」と伝えました。

このまま悶々とした気持ちのままではいられません。

そもそもなぜセルメチニブがアストラゼネカからアレクシオン・ファーマに移ったのか?

そもそもアレクシオン・ファーマ合同会社ってどんな会社なのか?

ネットで調べてみました。

2021年にアストラゼネカとアレクシオン・ファーマシューティカルズとの統合により生まれた会社で、アストラゼネカグループの希少疾患部門アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズの日本法人です。

アストラゼネカ

それは理解しました。

しかし、セルメチニブに関してのことは何も分かっていません。

一番心配なのは、アレクシオン・ファーマに変わってから、セルメチニブの進展が遅れたりすることでした。

そこでイッサン、ある方法を思いついたのです。

大分大学附属病院

こうなったら、治験が行われた病院を調べて電話してやろう!と思い、ネットで調べると、大分大学附属病院であることが分かり、電話で聞いてみました。

治験を担当された医師に繋いで頂き、一昨年アストラゼネカに問い合わせた話から、アレクシオン・ファーマ合同会社に問い合わせた話、長女の話を聞いて頂きました。

そしてストレートに、実際今はどの様な状況なのか尋ねると、この様な回答を頂けました。

「アレクシオン・ファーマに変わったのは、ただ製造販売の会社が変わっただけで、そのせいで開発や承認が遅れたりと言うことはありませんので安心して下さい。セルメチニブの方は今まで通り順調に進んでいて、あまり大きな声では言えませんが、本当に近い将来使えるようになると思いますよ(^^) 。今、小さいお子様向けの治験が始まるのですが、娘さんは少し大きいので参加出来ませんが、その治験に参加しなくても良いくらい早い段階で使えるようになるのではないかと思います(^^) 」

と、とてもフレンドリーなお医者さんで、詳しく、イッサンを安心させる様に話して下さいました。

電話して良かった!

セルメチニブ、待ち遠しいですね。

早く皆さんにも吉報を伝えられる様に、電波を張り巡らせたいと思います!

本日はこの辺で。

「イッサン」は保育園の時に友達から付けられたニックネーム。

アイコンは自作の煉獄さん。

可愛い三姉妹と奥様の5人家族。

長女ちゃん→難病の神経線維腫症1型(レックリングハウゼン病)

次女ちゃん→HSC,場面緘黙,母子分離不安症(小2で不登校気味→保健室登校→別室登校→現在は殆どの授業に参加中!)

三女ちゃん→いつもニコニコ元気な園児

趣味は読書と車とスケートボード。

人生を上手く渡ってきたつもりな1979年式の43歳。

経歴→元携帯電話ショップ店長、元スノーボード&スケートボードショップ店員、元中学校生徒指導員、元美容師etc... そして今は会社員。

21歳の夏、愛車エルカミーノを売り払い、単身ニューヨークへ。三か月間ステイして毎日スケートボード三昧の生活。そして翌年も渡米。そのまま突っ走るつもりが、今の奥様と出会い、暖かい家庭を築くことに。

そんな自分が会社員である違和感を抱えつつ、家族との愛を育みながらながら、育児に奮闘する毎日や趣味の事などを綴っています。

色々な経験を活かして、少しでも皆様のお役に立てる情報を発信できればと思います。

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