長女ちゃんの持病である難病の神経線維腫症Ⅰ型、またの名をレックリングハウゼン病。
この病気の患者さんにとっては、とてもありがたい薬が開発されたお話です。
アストラゼネカ
新型コロナウイルスのワクチン製造でも有名なアストラゼネカ。
こちらの会社が神経線維腫症Ⅰ型の腫瘍を小さくさせることが出来る薬を開発しました！
アメリカでは既にFDA(食品医薬品局)からの認可が降りて薬として処方されています。
薬の名前は？
セルメチニブ
専門的なことは説明できませんが、この薬を1日2回飲み続けることで、腫瘍が小さくなるという画期的な薬！
アメリカで行った治験での効果は6割以上の子供の腫瘍が、完全に無くなるか、もしくは20％以縮小したそうです！
腫瘍なら摘出すればいいのでは？と思われる方もいらっしゃると思いますが、この神経線維腫症Ⅰ型の腫瘍は厄介で、神経に腫瘍が出来る為、腫瘍に神経が絡みついている状態。
その腫瘍を摘出するイコール神経も傷つけることになるのです。
ですので、外科的手術は難しく、長女ちゃんも左眼球の視神経にできた腫瘍を摘出したため、左目の視力は殆どありません。
ではなぜ長女ちゃんは手術を受けたのかと言いますと、左眼球の視神経にできた腫瘍が徐々に大きくなり、左眼球が前に突出してきていた為です。
もっと早くこの薬が開発されていれば・・・。
日本では？
昨年の2020年6が22日に日本でセルメチニブが希少疾病用医薬品に指定されました！
希少疾病用医薬品とは、患者が5万人未満で、医療上特にその必要性が高いものが指定される制度で、薬の開発に掛かる費用の負担を軽減してくれたり、研究に助成金を出してくれたりする制度。
更に嬉しいのは、薬の審査も優先的に行ってくれると言うこと！
他にも開発での色々なメリットがあるそうです。
https://www.astrazeneca.co.jp/media/press-releases1/2020/2020070201.html（アストラゼネカの希少疾病用医薬品に指定された時のリンクです。神経線維腫症Ⅰ型の事についても記載されています。参考までに！）
治験は？
昨年の2020年8月に日本のアストラゼネカ株式会社が治験を開始。
対象年齢は3歳～9歳の男女。
僕もこの情報を2か月後の10月にネットで見つけ、すぐさま治験に参加できるか電話で問い合わせをしました。
すると担当者からかけ直すとのこと。
ソワソワしながら連絡を待っていると、10分もしないうちに連絡が。
「弊社での治験に参加されたいとのことで、誠にありがとうございます。しかしながらこちらの治験は、参加者が直ぐに集まり打ち切りとなっております。」
ショック！（涙）出遅れた・・・。
続けざまに担当者。
「実はこの治験に関しましては、治験会場となる病院の患者様で人数が達成したのです。申し訳ございません。」
それは仕方ない。
僕は当初、治験ある程度大きな病院ならどこでも受けられるものと思っていました。
今回の様に、病院が決まっているのならば、尚更そこの患者さんが優先的に治験への参加を促されるでしょうし。
諦めず、2回目の治験は無いかと尋ねたところ、こんな嬉しい事を聞くことが出来たのです！
「今回の治験結果により、厚生労働省に認可の申請を行うことに致しました。」
と言うことは、認可が降りれば長女ちゃんもセルメチニブが使えるように！
希少疾病用医薬品にも認定されているので、審査も優先的に行ってくれる為、その担当者曰く1年以内には使用で来るようになるのではないか、とのことでした！
通っている大学病院に
長女ちゃんのお世話になってる大学病院にも、だいぶ前からセルメチニブの事を話していましたが、情報をつかむのは僕の方が早かった様です。
前回の長女ちゃんの診察の際にお医者さんへセルメチニブの事をお話しすると、1～2年以内には使えそうですねとのことでした。
早く認可が降りることを切に願っております。
関係各位様、宜しくお願い致します。
本日はこの辺で。
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